Nueva inmunoterapia para el síndrome de Sézary, un cáncer sanguíneo ultra raro
Proyecto financiado por la AECC El síndrome de Sézary (SS en la figura) es una leucemia agresiva ultra rara con manifestaciones cutáneas y ganglios linfáticos aumentados. Los pacientes tienen un mal pronóstico (mediana de supervivencia de 3 a 5 años) y las opciones de tratamiento actuales muestran altas tasas de recaída, reacciones adversas o mortalidad. Por lo tanto, se necesita un tratamiento eficaz. 

Proponemos una estrategia preclínica paciente-especifica de doble vía contra aspectos únicos de las células leucémicas: su receptor clonal (TCR en la figura) y sus proteínas mutadas (puntos rojos en la figura). Primero, generaremos herramientas inmunológicas como anticuerpos monoclonales (mAb en la figura), receptores de antígeno quiméricos (CAR) y células T leucemiaespecíficas contra esas características únicas (CART y CTL en la figura). En segundo lugar, probaremos su eficacia y seguridad en cultivo y en modelos de ratón. Nuestros resultados preliminares y esperados, métodos y reactivos pueden ser útiles para sentar las bases de ensayos clínicos para el síndrome de Sézary y otros cánceres agresivos con receptores clonales.