Según un estudio realizado en la Universidad de Stanford, en California, y publicado en la revista Nature Medicine, la cistamina mejora la respuesta protectora natural del cerebro ante la enfermedad y consigue aliviar los síntomas de temblor y alargar la vida de los ratones con un trastorno neurológico similar a la enfermedad de Huntington.

La enfermedad de Huntington es un desorden hereditario caracterizado por la pérdida de memoria, una capacidad motora anormal y una muerte prematura. La mutuación de un gen llamado Huntingtina es la clave del problema.

Los cerebros de los pacientres con la enfermedad de Huntington se bloquean con acúmulos de unas proteínas, los agregados, compuestos por la acumulación de las proteínas de Huntingtina anormales.

El equipo del estudio razonó que si los agregados causaban la enfermedad, quizá ésta podía controlarse previniendo que las proteínas se agruparan . Parece que la cistamina interfiere en esta adhesión de proteínas. Trataron a los ratones enfermos con inyecciones de cistamina y pronto los animales mostraron síntomas de mejoría, reduciendo los temblores e incrementando un 20% su esperanza de vida. Sin embargo, en contra de lo esperado la cistamina no inhibió las agregaciones. El examen de los cerebros de los ratones demostró que las agregaciones seguían produciéndose después del tratamiento y decidieron compararlos con los cerebros de ratones mal tratados, en busca de diferencias.

Los resultados del análisis del estudio mostraron que los ratones tratados con cistamina presentaban una expresión elevada de tres genes conocidos por codificar proteínas protectoras del cerebro. Las mismas proteínas neuroprotectoras se encontraron en niveles elevados en los cerebros humanos en pacientes de Huntigton. Este hallazgo muestra que el cerebro realiza un intento fallido de protegerse contra la enfermedad. Los autores concluyen que la cistamina puede llegar a ofrecer una esperanza para estos pacientes.

Karpuj MV, Becher MW, Springer JE, Chabas D, Youssef S, Pedotti R, Mitchell D, Steinman L.

Prolonged survival and decreased abnormal movements in transgenic model Huntington disease with administration of the transglutaminase inhibitor cystamine.

Nat Med 2002; 8(2): 143-9